تطوير علاج جيني يساعد في علاج الملايين من المصابين بالجلوكوما
اختطف الباحثون فيروسًا للمساعدة في تقليل تراكم الضغط في العين.
أدت الشراكة الصناعية والأكاديمية بين Exhaura Limited و Trinity College Dublin إلى تطوير العلاج الجيني كخيار علاجي لمرضى الجلوكوما. يصيب الجلوكوما ، وهو اضطراب في العين يمكن أن يؤدي إلى فقدان البصر والعمى ، ما يقرب من 80 مليون شخص حول العالم.
على مدى السنوات القليلة الماضية ، توجت أبحاث العلاج الجيني بالعديد من الأدوية التي تمت الموافقة على استخدامها من قبل السلطات التنظيمية. على الرغم من أن هذه كانت خطوة إيجابية لهذا النهج ، إلا أن الأدوية المعتمدة استهدفت إلى حد كبير الحالات الوراثية النادرة والنادرة جدًا . أمضى الباحثون في كلية ترينيتي السنوات الأخيرة في العمل على علاج جيني يمكن استخدامه ضد مرض شائع الحدوث.
كيف يمكن للعلاج الجيني أن يساعد مرضى الجلوكوما
الجلوكوما عبارة عن مجموعة من أمراض العيون التي يمكن أن تؤدي في النهاية إلى العمى. ومع ذلك ، فإن سبب فقدان البصر في هذه الظروف هو نفسه ، وهو تلف العصب البصري الناجم عن تراكم الضغط داخل العين.
يعد العصب البصري مهمًا للرؤية لأنه ينقل إشارات الضوء من العين إلى الدماغ. ومع ذلك ، في حالة الجلوكوما ، يؤدي تراكم البروتينات غير المرغوب فيها داخل العين إلى انسداد قنوات التصريف. وهذا يؤدي إلى تراكم السوائل داخل العين والضغط الناتج عنها مما يؤدي إلى تلف رأس العصب البصري.
حاليًا ، تُستخدم قطرات العين الموضعية لمنع تقدم المرض لدى مرضى الجلوكوما. ومع ذلك ، هناك أيضًا مجموعة فرعية من المرضى الذين يطورون مقاومة للعلاج.
استخدم الباحثون في معهد سمورفيت للوراثة في كلية ترينيتي فيروسًا لإصابة خلايا العين. تم تعديل الفيروس وراثيًا ليشمل جينًا لتخليق إنزيم يسمى metalloproteinase-3 أو MMP-3. الإنزيم عبارة عن بروتين مصفوف ينتج عنه زيادة في تدفق السائل المائي من مقدمة العين ، وبالتالي تقليل الضغط الداخلي.
أجرى الباحثون تجارب على نماذج متعددة للمرض وكذلك في عيون بشرية متبرعة لاختبار فاعلية العلاج. منذ إجراء البحث بالشراكة مع الصناعة ، تم توجيه جميع المخرجات التجريبية نحو ترجمة النتائج إلى برنامج إكلينيكي لأغراض تنظيمية.
قال البروفيسور ماثيو كامبل ، الأستاذ في علم الوراثة في الثالوث.
يخطط الباحثون الآن لاستخدام هذا النهج لعلاج الحالات الأخرى المتعلقة بالعين أيضًا. نُشرت نتائج البحث في مجلة Science Advances .
خلاصة:
يتأثر حوالي 80 مليون شخص على مستوى العالم بالجلوكوما ، مع زيادة متوقعة إلى أكثر من 110 مليون بحلول عام 2040. لا تزال هناك مشاكل كبيرة تحيط بامتثال المريض لقطرات العين الموضعية ، ويصبح ما يصل إلى 10٪ من المرضى مقاومين للعلاج ، مما يعرضهم لخطر الرؤية الدائمة خسارة. عامل الخطر الرئيسي للجلوكوما هو ارتفاع ضغط العين ، والذي ينظمه التوازن بين إفراز الخلط المائي ومقاومة تدفقه عبر مسار التدفق التقليدي. هنا ، نظهر أن التعبير الغدي المرتبط بالفيروس 9 (AAV9) بوساطة المصفوفة metalloproteinase-3 (MMP-3) يمكن أن يزيد التدفق في نموذجين من الفئران من الجلوكوما وفي الرئيسيات غير البشرية. نظهر أن نقل AAV9 طويل الأمد لبطانة القرنية في الرئيسيات غير البشرية آمن وجيد التحمل. آخر، يزيد MMP-3 من تدفق العين البشرية المانحة. بشكل جماعي ، تشير بياناتنا إلى أنه يمكن علاج الجلوكوما بسهولة بالطرق القائمة على العلاج الجيني ، مما يمهد الطريق لنشر التجارب السريرية.
